FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药品 Pexidartinib 突破性治疗药品资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，英国 FDA 授予 Pexidartinib 突破性病患类固醇教师资格，主要用途切除术将与机能受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘虎癌（TGCT）病患。TGCT 是一种罕见的、多半非转移性的，它阻碍滑膜线足部、滑囊及腱鞘，加剧肿胀、疼痛、僵硬及受阻碍足部或背部运动意志力降低。

据估计，每年每 100 万人之中会愈演愈烈 11 例腱鞘虎癌病例。病征多半在 20 岁至 50 岁确诊，这有所不同腱鞘虎癌的类型，女性愈演愈烈这种的可能性是男性的两倍。在此之前，尚无获颁 FDA 批准的系统性病患类固醇主要用途腱鞘虎癌的病患。

动手术是在此之前腱鞘虎癌的主要病患方式将

「动手术是腱鞘虎癌的主要病患方式将，但对于游离形式的该疾病病征，更很难切除术，并且有更高的复发率，加剧多种复杂的动手术，甚至使一些病征截肢，」第一三共执行者副总裁兼全球开发总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 指。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘虎癌未考虑到的病患需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种主要用途腱鞘虎癌病征的潜在非动手术病患类固醇的开发。」突破性病患类固醇教师资格的授予基于一项 1 期数据分析扩展表头的结果，该数据分析旨在评价 Pexidartinib 的公共安全性与有效性。

「在我们悄悄进行的 1 期数据分析之中所注意到到的号召共享了初步的概念验证，即在一些腱鞘虎癌病征之中，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能会公共安全、最大限度降低负荷，为推进该类固醇实际上进入 3 期临床试验共享了证据，」 Plexxikon 首席执行者官、哲学博士 Bollag 指。

「在我们不遗余力开发必须解决罕见疾病如腱鞘虎癌未考虑到医疗需求的新型靶向病患类固醇之中，这次的突破性病患类固醇教师资格代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期数据分析 ENLIVEN 在此之前悄悄招聘有症状，且动手术切除术将与机能受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘虎癌病征。

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编辑： 冯志华